FDA、GSKのJemperliを特定の直腸がんの治療に承認

米国食品医薬品局（FDA）は月曜日、GSK plcのジェンパーリ（ドスタリリマブ-gxly）に対して加速承認を付与しました。ジェンパーリは、ステージIIおよびIIIの不適合修復欠損（dMMR）またはマイクロサテライト不安定性高（MSI-H）局所進行直腸がんの成人患者向けに承認された初かつ唯一の免疫療法です。この決定により、対象となる患者は日常生活に恒久的な影響を及ぼす従来の治療を回避できます。ジェンパーリ単剤療法は、腫瘍にdMMRまたはMSI-Hバイオマーカーを有する直腸がん患者の3％～10％に対して、より侵襲性の低い代替治療を提供します。

局所進行直腸がんの患者は、これまで手術前に化学療法と放射線治療を受けてきました。これらの治療は不妊、二次がん、腸・尿・性機能障害などの深刻な合併症を引き起こすことがよくあります。また、手術自体も生命を脅かす合併症や恒久的な人工肛門のリスクを伴います。

dMMRおよびMSI-Hという用語は、がん細胞がDNAのエラーを修復する仕組みに異常があることを示します。エラーが蓄積することで、免疫系が異常なタンパク質を認識できるようになります。ジェンペリは、免疫細胞上のPD-1タンパク質をブロックし、がん細胞がPD-1を利用して免疫検出を回避するのを防ぎます。

FDAは、Phase II AZUR-1臨床試験に基づいて承認を決定しました。この試験では、154人の患者に6か月間、3週間ごとにJemperliを投与しました。中央値の追跡期間が2年以上を超えた時点で、参加者のほぼ75％が手術、化学療法、放射線療法を一切受けることなく済みました。研究者による評価では、評価可能な参加者の68％が12か月時点で完全な臨床的反応を維持していることが確認されました。独立した中央レビューでは、47％の参加者がこの反応を達成したことが示され、データはまだ進行中です。

メモリアル・スローン・ケッタリングがんセンターでの以前の試験では、50人の患者を対象にし、治療後にがんの検出可能な兆候が見られなかった。以前の試験では、93％の患者がこの状態を少なくとも12か月間維持していたことが判明した。GSKは、2026年10月に開催される欧州腫瘍学学会総会で、AZUR-1の完全な中間データを発表する予定である。

Benzinga Proのデータによると、月曜日の公開時刻時点でGSKの株価は49.67ドルで、0.32%上昇していました。