AIの権威は、5〜10年でほとんどの疾患を治癒できると述べたが、バーンスタインは待つよう警告した。8月26日、バーンスタインは米国バイオ医薬業界レポートを発表し、AIが薬物開発において達成した実際の進展を体系的に整理した。約70のAI関連プロジェクトが臨床開発パイプラインに進んでおり、そのほとんどは依然として初期段階にあり、真の試練は今後3〜5年後に訪れる。
ディープマインドCEOのデミス・ハサビスは「おそらく10年以内にAIがすべての疾患を治癒できる」と述べ、AnthropicCEOのダリオ・アモデイはより激しく「5〜10年でほとんどの人間の疾患を治癒できる」と語った。バーンスタインは、これらの主張が薬物開発の現実に基づくものではなく、AIの社会的価値を擁護するためのものだと考えている。ターゲット発見から臨床試験、さらには医療システムの吸収能力に至るまで、各段階がボトルネックとなっている。AIは一部のプロセスを加速できるかもしれないが、生物学的な成果は最終的に人間の体内で検証される必要があり、そのペースはアルゴリズムでは圧縮できない。
成功率の向上は速度の向上よりも価値がある
ベルンスタインの推定によると、成功率を20%向上させることで得られる研究開発のリターンは、同等の時間とコスト削減を上回る。失敗のコストは後期に集中するため、プロセスを加速するよりも失敗を回避することがより価値がある。
AIが成功率に与える影響は、それがどのような問題を解決するかに依存する。AIが既知のターゲットに対する分子最適化に主に使用される場合、成功率は向上する可能性があるが、こうした「簡単な問題」の価値は限られている。一方、AIが生物学的理解が不十分な難治疾患の克服に用いられる場合、たとえ全体的な成功率が低くても、創出される価値はむしろ大きくなる。
バーンスタインは、逆直感的な結論を指摘した：AIをより多く使用するほど、湿実験もさらに必要になる可能性がある。最も難しい問題は、トレーニングデータが最も希少であるという課題に直面しており、新しいデータを生成するには大量の実験的投資が必要だ。AIと湿実験は補完的な関係にある。一つの湿実験を追加で行うコストは、後期で失敗するプロジェクトのコストよりもはるかに低い。
製薬企業のAI戦略：エリーリーが最も広範、アムジェンが最も深く、ロシュが最も強力な計算リソースを投入
ベルンスタインは、15社の大手製薬企業による183件のAI薬物発見提携を統計しました。各社の戦略は大きく異なります。
エリ・リリーは外部提携ネットワークが最も広く、2019年以降で合計25件の取引を実施し、公開された初期支払額は約3億5300万ドルである。提携先にはInsilico Medicine、Profluent、Verge Genomics、Genesis Therapeuticsなどが含まれる。エリ・リリーはまたNVIDIA Co-Innovation AI Labを備えており、外部の広がりと内部の計算能力のバランスが最も優れている。
ロ氏は20件の提携で2位となり、腫瘍（8件）および神経科学（4件）に明確に焦点を当てている。GenentechのAIハブは、バーンスタインによって「業界で公表された最大規模のローカルGPU導入」と評されている。Recursionの12億ドルの提携は、単一取引として最大規模である。
アムジェンは外部提携が最少（5件）で、内部のAIおよび計算能力の展開が最も差別化されている。2012年に買収したdeCODE Geneticsは、業界をリードする人口ゲノミクスエンジンを提供し、疾患関連遺伝子変異を特定・検証してターゲットを優先順位付けできる。アムジェンは、ローカルのDGX SuperPOD上で5つの独自の抗体言語モデルをトレーニングしており、データのバリアが明確である。
アストラゼネカの取引数は19件で、経済的集中度はCSPCファーマシューティカルグループの3件の契約に偏っており、これらが公開された初期支払金の大部分を占めている。
ノボノルディスクの10件の提携はすべて2022年以降に集中しており、そのうち7件が心血管代謝および腎臓疾患に焦点を当てており、治療分野において最も集中した大手製薬企業である。
ファイザーはプラットフォーム型の協力が最多（9件が全パイプライン範囲）、AI基礎モデルの関係は2016年のIBM Watsonまでさかのぼるが、専用計算リソースの協力は確認されていない。
バーンスタインは、これらすべてが外部の視点による判断であり、品質の真正な統合と内部文化の変革は定量化が難しいと強調した。
AIバイオテクノロジー：臨床アセットが真の試金石である
約70のAI由来プロジェクトは主に上場企業に集中しており、AI薬物リポジショニングからAIターゲット発見およびAI分子設計まで、定義の幅が非常に広い。
InsilicoのRentosertibは、エンドツーエンドAI薬物開発の代表的な事例である。AIプラットフォームPandaOmicsがTNIKを特発性肺線維化のターゲットとして特定し、Chemistry42の生成型AIが分子を設計。ターゲット仮説から臨床前候補まで約18か月で完了した。この薬は第III相試験に進んでおり、2029年10月に主要終点の結果が得られる予定であり、これはAI薬物開発業界で最も重要なデータポイントの一つである。
Recursionは、細胞イメージングとマルチオミクスに基づくターゲット発見により、ロシュ、バイエル、サノフィと提携しています。
Generate Biomedicinesは、プロテイン薬を設計しており、GB-0895（TSLP抗体）はIII期に進み、AIが設計したタンパク質を差別化された投与法に転換できるかを検証しています。
Relay Therapeuticsは、タンパク質の運動モデリングを通じて薬物を設計しており、zoogalalisib（PI3Kα阻害剤）はIII期臨床試験に進み、コンフォメーション選択性によって治療窓を改善できるかを検証しています。
Schrödingerは物理計算優先の戦略を採用しており、Zasocitinib（TYK2阻害剤）の上市申請が提出された。このターゲットにはBMSのDeucravacitinibが臨床的に検証されており、AIによる新ターゲット発見の突破はここでは見られない。むしろ、これは計算を活用した最適化の成功事例と見なすべきである。ターゲット選定から臨床試験までに8〜10年を要し、業界標準のタイムラインは短縮されていない。
FDAの承認データにはAIの影響は反映されていない
FDAは過去5年間で年平均48.5個の新薬を承認しており、1985年から2025年までの年平均33.8個と比較して約43％増加している。ベルンスタインは、この増加は規制の近代化、生体医薬品の台頭、および過去の研究開発投資の蓄積効果を反映しているとし、AIはまだ承認データに明確な影響を及ぼしていないと評価している。AIのソースパイプラインの規模が依然として小さく、臨床検証には時間がかかるため、この状況は短期間で変わらないと見られている。
バークスタインの結論は現実的である。AIは分子設計、バーチャルスクリーニング、ターゲット発見においてすでに役割を果たしており、一部の初期プロジェクトは臨床試験の後期段階に入っている。「あらゆる疾患を治す」には、生物学的理解、臨床試験、規制承認、医療システムのキャパシティという複数のボトルネックを乗り越える必要があり、これはアルゴリズムの反復では解決できない問題である。AI製薬の価値はプロセスの加速ではなく、業界がより良い意思決定を行うのを支援することにある。真の答えはまだ3～5年待つ必要がある。
免責事項
本記事は、潮向研究が第三者証券会社の研究レポート（バーンスタイン、2026年8月26日）を整理・解釈し、公開市場情報と組み合わせて作成したものです。文中に引用した評価、目標株価、利益予測および関連する判断は、当該証券会社のアナリストの見解であり、その所属機関の立場を示すものであり、潮向研究の見解を反映するものでもなく、いかなる投資アドバイスを構成するものでもありません。
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執筆：Rita