CAR-T trong cơ thể bước vào giai đoạn huy động vốn và xác thực

Trong hơn một năm qua, CAR-T trong vivo đã quay trở lại tầm nhìn của các nhà đầu tư, với vài giao dịch đã khôi phục lại triển vọng thương mại của con đường này.

AbbVie công bố vào năm 2025 sẽ mua lại Capstan với giá tối đa 2,1 tỷ USD. AstraZeneca mua lại EsoBiotec. Eli Lilly công bố vào tháng 4 năm 2026 sẽ mua lại Kelonia với giá tối đa 7 tỷ USD.

Một số công ty đa quốc gia đã lần lượt hành động, cho thấy CAR-T trong cơ thể đã trở thành nền tảng điều trị thế hệ tiếp theo mà họ muốn chiếm lĩnh; khoản đầu tư 7 tỷ USD của Eli Lilly đã chứng minh tiềm năng của liệu pháp này.

Vốn quan tâm đến CAR-T trong cơ thể, vấn đề cốt lõi vẫn là những thách thức công nghiệp hóa mà CAR-T truyền thống chưa giải quyết hoàn toàn.

CAR-T truyền thống đã chứng minh giới hạn hiệu quả của liệu pháp tế bào. Các công ty như Fosun Kite, WuXi Jujie, Legend Biotech, Trelus Biotech, Heyuan Biotech và Kegen Pharma đã đưa CAR-T tại Trung Quốc từ khái niệm đến việc được phê duyệt, sản xuất, nhập viện và đàm phán thanh toán. Tuy nhiên, ngành công nghiệp ngày càng rõ ràng rằng những thách thức thực sự không chỉ nằm ở việc được phê duyệt.

Khó là bệnh nhân có chịu được thời gian chờ đợi hay không. Khó là bệnh viện có thể tiếp nhận quy mô lớn hay không. Khó là giá trị hàng triệu làm thế nào để hệ thống thanh toán hấp thụ. Khó là logic sản xuất một loại thuốc cho một người, làm thế nào để trở thành một doanh nghiệp bền vững.

CAR-T trong cơ thể thu hút vốn vì nó cố gắng cùng lúc sửa đổi những bước này: giảm bớt các bước ngoài cơ thể như lấy tế bào, biến đổi, nhân bản, kiểm tra chất lượng và truyền lại, bằng cách gửi chỉ thị di truyền vào cơ thể bệnh nhân để chính các tế bào T của bệnh nhân tạo ra CAR-T bên trong cơ thể.

Nếu con đường này được xác thực bởi dữ liệu lâm sàng, cách thức sản xuất liệu pháp tế bào và logic thanh toán đều có thể thay đổi.

Trong bối cảnh này, vào ngày 29 tháng 4, Weitao Biology thông báo đã hoàn thành liên tiếp các vòng gọi vốn Series A và Series A+, với tổng quy mô huy động vốn vượt quá 50 triệu USD.

Theo thông tin cổ đông được công bố, nhiều quỹ đầu tư danh tiếng đều tham gia, rõ ràng nhằm định vị vốn vào CAR-T trong cơ thể. Chính Tâm Cốc Vốn và Đức Thành Vốn đồng dẫn đầu, cùng với các nhà đầu tư theo sau như OrbiMed, Hán Khang Vốn, quỹ đầu tư mạo hiểm sáng tạo Eisai, Jianfa Tân Hưng Đầu Tư, cùng các cổ đông cũ như Khải Minh Vốn, Thuân Hy Quỹ và Hạnh Trạch Vốn.

Đối với một công ty giai đoạn đầu được tách ra từ Sandhill Biosciences và tập trung vào CAR-T trong cơ thể, sự kết hợp này cho thấy CAR-T trong cơ thể đã bước vào giai đoạn định giá tổ chức rõ ràng hơn.

Vi Tảo đến từ nền tảng CAR-T in vivo của Sand Grain Bio.

Thông tin công khai cho thấy Weitao được thành lập vào ngày 25 tháng 6 năm 2025, phát triển dòng sản phẩm CAR-T trong cơ thể dựa trên hệ thống vận chuyển LNP nhắm mục tiêu, hướng đến các bệnh ung thư máu và bệnh tự miễn. Dự án cốt lõi của công ty, GT801, là ứng cử viên CAR-T trong cơ thể CD19 theo đường T-LNP và mRNA.

Việc huy động vốn mới hôm nay sẽ chủ yếu được sử dụng để đẩy nhanh các thử nghiệm lâm sàng và công tác đăng ký cho GT801, cũng như mở rộng đội ngũ nghiên cứu và xây dựng nền tảng. Câu này rất đơn giản, nhưng đằng sau nó là một vấn đề về cơ cấu công ty.

Sarcastic có TIL, khối u thực thể, và các dòng sản phẩm như GT101 và GT201 đang tiến gần hơn đến giai đoạn đăng ký và phát triển toàn cầu. MicroTao đại diện cho một đường cong rủi ro khác: sớm hơn, nền tảng hóa hơn, và tiếp cận không gian tưởng tượng của liệu pháp tế bào thế hệ tiếp theo.

Việc tách riêng ra mang lại lợi ích trực tiếp là làm rõ sự ưa thích rủi ro về vốn.

Trong cuộc trò chuyện với Wall Street View tháng này, Tiến sĩ Trần Khản, đối tác của Qiming Venture Partners và đồng trưởng bộ phận đổi mới y tế, khi nói về việc tách rời Sandgrain thành Weitao, cho biết: các nhà đầu tư khác nhau có mức độ chấp nhận rủi ro khác nhau, và việc tách rời giúp “các tổ chức đầu tư có sở thích rủi ro khác nhau” được phù hợp tốt hơn.

Đây là một logic chia nền tảng điển hình.

TIL là một dòng sản phẩm tiếp cận vùng nước sâu lâm sàng của khối u thực thể. CAR-T trong cơ thể là một dòng nền tảng cần tái xây dựng mô hình sản xuất và cách thức dùng thuốc. Khi đặt cùng một công ty, chúng sẽ cạnh tranh lẫn nhau về ngôn ngữ định giá, ngân sách vốn và sự chú ý của ban quản lý. Sau khi tách ra, Vi Tao có thể huy động vốn theo nhịp độ riêng, dùng dữ liệu của mình để trả lời thị trường và thu hút các đối tác toàn cầu bằng dữ liệu nền tảng riêng.

Hành động này không thể chỉ được xem là sự di chuyển tài sản.

Nói chính xác hơn, nó là việc quản lý các tài sản có độ chín khác nhau và đặc điểm rủi ro-lợi nhuận khác nhau trong các cấu trúc vốn khác nhau.

Tại sao CAR-T trong cơ thể lại được kích hoạt lại, câu trả lời không nằm ở chính công nghệ, mà nằm ở thực địa lâm sàng.

Tiến sĩ Trần Khản cho biết với Wall Street View rằng các tổ chức đầu tư quan tâm đến CAR-T trong cơ thể và liệu pháp tế bào phổ dụng, cốt lõi nằm ở việc “thực sự giải quyết vấn đề tiếp cận liệu pháp”. Ông còn nhấn mạnh rằng công nghệ CAR-T trong cơ thể và phổ dụng có tiềm năng giảm đáng kể chi phí và đạt được khả năng sản xuất quy mô lớn.

Phán đoán này hoàn toàn phù hợp với thực tế ngành công nghiệp CAR-T truyền thống trong những năm qua.

Trung Quốc đã có nhiều loại CAR-T được phê duyệt, và CAR-T Claudin18.2 của Kite Pharma đã đưa CAR-T cho khối u thực thể vào giai đoạn nộp hồ sơ上市. Các công ty CAR-T truyền thống đã thực hiện nhiều nỗ lực xây dựng nền tảng cho ngành: Fosun Kite và WuXi Jumei đã thực hiện các hoạt động giáo dục thương mại sớm nhất, Legend Biotech đã chứng minh thông qua Carvykti rằng CAR-T của Trung Quốc có thể vươn ra toàn cầu, trong khi Kite Pharma đã thúc đẩy việc điều trị khối u thực thể – một nhiệm vụ khó khăn – đến ngưỡng cửa quản lý.

Nhưng chúng đều đối mặt với một ràng buộc cứng: sản xuất cá nhân hóa tự nhiên đắt đỏ, chu kỳ tự nhiên kéo dài, và kiểm soát chất lượng tự nhiên phức tạp.

Đối với bệnh nhân ung thư máu, việc chờ đợi chính là một rủi ro. Đối với bệnh nhân bệnh tự miễn, nếu trong tương lai muốn mở rộng ra quần thể lớn hơn, liệu pháp cá thể hóa quy mô triệu người sẽ khó trở thành lựa chọn thông thường. Đối với bệnh viện, mỗi lần mở rộng điều trị tế bào phức tạp đều đồng nghĩa với việc tái tổ chức đội ngũ, cơ sở vật chất, quy trình, kiểm soát chất lượng và thanh toán.

Sức hút của CAR-T trong cơ thể nằm ở đây.

Nó không cam kết thay thế ngay lập tức CAR-T truyền thống, nhưng thực sự cung cấp một con đường công nghệ giúp giảm độ phức tạp của quy trình. Đây cũng là nền tảng giúp các giao dịch hải ngoại gần đây có thể liên tục diễn ra: các công ty dược phẩm lớn không chỉ quan tâm đến từng đường ống duy nhất, mà còn bao gồm việc CAR-T có thể tiến gần hơn đến sản phẩm dược phẩm từ một dự án y tế trong bệnh viện.

Các từ khóa công nghệ của Weitao là việc vận chuyển LNP nhắm mục tiêu và mRNA.

Theo các tài liệu công khai, GT801 sử dụng các hạt nano lipid nhắm đến tế bào T để vận chuyển mRNA mã hóa CAR chống CD19.

Abstract 148 tại Hội nghị AACR 2026 đã công bố kết quả tiền lâm sàng và lâm sàng ban đầu của GT801: Thiết kế mRNA được tối ưu hóa giúp nền tảng T-LNP đạt được biểu hiện CAR kéo dài hơn 14 ngày trong PBMC người; trong mô hình chuột tái tạo PBMC người, liều 0,1 mpk đạt được sự phân phối bão hòa thụ thể tại nhiều mô lympho, với mức hấp thu sai mục tiêu dưới 1%; chỉ cần một lần tiêm tĩnh mạch liều thấp tới 0,01 mpk là có thể loại bỏ hơn 95% tế bào B. Abstract cũng nêu rằng, trong PBMC lấy từ người hiến tặng khỏe mạnh và bệnh nhân mắc bệnh tự miễn, GT801 có thể tiêu diệt hơn 90% tế bào B trong vòng 24 giờ ở liều chỉ 0,1 μg.

Dữ liệu này vẫn còn rất sơ khai và không nên được thổi phồng quá mức.

Nhưng nó đã chạm đến những vấn đề quan tâm nhất của ngành: liệu có thể sản xuất đủ CAR-T một cách an toàn mà không cần thanh lọc? Liệu việc dùng thuốc lặp lại có thể kiểm soát được biểu hiện CAR? Liệu việc vận chuyển nhắm mục tiêu có thể giảm sự hấp thu bởi tế bào không mục tiêu? Liệu việc tạo ra trong cơ thể có thể giúp liệu pháp trở nên thực sự dễ tiếp cận?

Trong cuộc trò chuyện với Wall Street Vision tháng này, Tiến sĩ Lưu Nhã Dung, người sáng lập và CEO của Sandgrain Bio và cũng là người sáng lập và CEO của Weitao Bio, cũng rất kiềm chế. Bà cho biết, In Vivo CAR là một phương pháp điều trị hoàn toàn mới, hiện tại “không có giải pháp成熟 nào để tham khảo, chỉ có thể tự mình khám phá”. Bà đồng thời nhắc nhở rằng trên toàn cầu chưa có sản phẩm In Vivo CAR nào bước vào giai đoạn lâm sàng đăng ký, chu kỳ 5 đến 6 năm có thể là khoảng thời gian thực tế hơn.

Đây cũng là thực tế mà các công ty CAR-T trong cơ thể hiện phải đối mặt.

Các tín hiệu lâm sàng giai đoạn sớm có thể tăng sự chú ý của thị trường, nhưng chưa đủ để đưa ra kết luận chắc chắn. Điều quan trọng tiếp theo là sử dụng mẫu lớn hơn, thời gian theo dõi dài hơn và hệ thống CMC chuẩn hóa hơn để trả lời các câu hỏi về quy định, liều lượng, tần suất, tính an toàn dài hạn và lựa chọn chỉ định.

Tiến sĩ Lưu Nhã Dung cũng nhắc đến rằng, cách đây ba bốn năm, việc kiên trì phát triển CAR-T dạng kệ và trong cơ thể là do “tính khả dụng luôn là một vấn đề”. Câu nói này cũng giải thích bối cảnh công nghiệp dẫn đến lựa chọn con đường CAR-T trong cơ thể của Vi Tảo.

Từ góc độ ngành, đây cũng là giả định thương mại quan trọng nhất của CAR-T trong cơ thể: liệu liệu pháp tế bào có thể được nhiều bệnh nhân hơn chờ đợi, sử dụng và chi trả được không.

Độ nóng của CAR-T trong cơ thể hôm nay rất giống với thời điểm mười năm trước, khi CAR-T lần đầu tiên được các nhà đầu tư toàn cầu phát hiện lại. Nhưng ngành công nghiệp hôm nay đã trưởng thành hơn và cũng khắt khe hơn. Chỉ có khái niệm là không đủ; các nhà đầu tư đang tìm kiếm tín hiệu lâm sàng, các công ty đa quốc gia đang xem xét khả năng mở rộng nền tảng, các bác sĩ quan tâm đến lợi ích thực tế, và bệnh nhân đang chờ xem liệu họ có thể sống đủ lâu để được điều trị hay không.

Ý nghĩa của vòng gọi vốn này của Vi Tảo có lẽ nằm ở đây. Nó mang đến một ghi chú giai đoạn rõ ràng hơn cho CAR-T trong cơ thể Trung Quốc: con đường này đang chuyển từ ý tưởng nền tảng sang giai đoạn đồng thời xác thực qua gọi vốn, xác thực lâm sàng và xác thực công nghiệp hóa.

Đây sẽ không phải là một cuộc đua ngắn hạn. Những yếu tố như dữ liệu cơ thể con người, phản hồi từ cơ quan quản lý, tính ổn định trong sản xuất và mô hình thanh toán sẽ lần lượt xuất hiện trong những năm tới, và mới thực sự quyết định hướng đi của ngành CAR-T trong cơ thể.