CAR-T In Vivo Memasuki Fasa Pembiayaan dan Pengesahan

Dalam lebih daripada setahun terakhir, CAR-T In Vivo (dalam badan) kembali memperoleh perhatian modal, dengan beberapa transaksi mengangkat semula imaginasi perniagaan jalan ini.

AbbVie mengumumkan pada tahun 2025 untuk mengakuisisi Capstan dengan nilai maksimum $2.1 bilion. AstraZeneca mengakuisisi EsoBiotec. Eli Lilly mengumumkan pada April 2026 untuk mengakuisisi Kelonia dengan nilai maksimum $7 bilion.

Beberapa MNC telah bertindak satu demi satu, menunjukkan bahawa CAR-T dalam badan telah menjadi platform rawatan generasi seterusnya yang ingin mereka kuasai, dan tindakan Eli Lilly sebanyak 70 bilion dolar AS telah membuktikan potensi terapi ini.

Perhatian modal terhadap CAR-T dalam tubuh, intinya masih merupakan masalah industri yang belum sepenuhnya diselesaikan oleh CAR-T tradisional.

CAR-T tradisional telah membuktikan had keberkesanan rawatan sel. Syarikat-syarikat seperti Fosun Kite, WuXi Jia诺, Legend Biotech, Tiantu Biotech, Heyuan Biotech, dan Kexue Pharma telah membawa CAR-T China dari konsep ke arah persetujuan, penghasilan, masuk hospital, dan rundingan pembayaran. Namun, industri semakin sedar bahawa cabaran sebenar tidak pernah hanya terletak pada persetujuan.

Yang sukar ialah sama ada pesakit mampu menunggu. Yang sukar ialah sama ada hospital mampu menerima dalam skala besar. Yang sukar ialah bagaimana sistem pembayaran dapat menyerap harga dalam jutaan. Yang sukar ialah bagaimana logik penghasilan satu ubat untuk satu orang boleh menjadi perniagaan yang berterusan.

CAR-T dalam badan menarik modal kerana ia cuba menulis semula kesemua langkah ini sekaligus: mengurangkan pengambilan sel, pengubahsuaian, pengembangan, pengesahan kualiti, dan penghantaran semula, serta menghantar arahan genetik ke dalam badan pesakit supaya sel T pesakit sendiri menghasilkan CAR-T di dalam badan.

Jika laluan ini diverifikasi oleh data klinikal, cara penghasilan rawatan sel dan logik pembayaran berpotensi berubah.

Dalam konteks ini, pada 29 April, Weitao Biology mengumumkan bahawa ia baru-baru ini menyelesaikan pembiayaan Siri A dan Siri A+ secara berturut-turut, dengan jumlah pembiayaan keseluruhan melebihi US$50 juta.

Berdasarkan maklumat pemegang saham yang dinyatakan oleh syarikat, terdapat banyak institusi modal ventura terkenal, menunjukkan niat jelas untuk memperoleh kedudukan modal dalam CAR-T. Modal Zhengxin Gu dan Decheng Capital memimpin putaran pendanaan, sementara OrbiMed, Han Kang Capital, dana ventura inovasi Eisai, Jianfa Emerging Investment, serta pemegang saham lama seperti Qiming Venture Partners, Shunxi Fund, dan Xingze Capital turut serta.

Bagi sebuah syarikat awal yang dipisahkan daripada Sandridge Biologics dan fokus pada CAR-T dalam badan, kombinasi ini bermakna CAR-T dalam badan telah memasuki peringkat penentuan harga institusi yang lebih jelas.

WeiTao berasal dari platform CAR-T in vivo dari Sand Grain Biology.

Maklumat awam menunjukkan bahawa Weitao ditubuhkan pada 25 Jun 2025, mengembangkan saluran CAR-T dalam badan berdasarkan sistem penghantaran LNP yang ditargetkan, bagi mengatasi kanser darah dan penyakit autoimun. Projek utamanya, GT801, adalah kandidat CAR-T dalam badan CD19 yang menggunakan laluan T-LNP dan mRNA.

Pembiayaan baru hari ini akan terutama digunakan untuk meneruskan ujian klinikal GT801 dan kerja pendaftaran, serta memperluas pasukan penyelidikan dan pembinaan platform. Perkataan ini kelihatan sederhana, tetapi di sebaliknya terdapat masalah struktur syarikat.

Sarang pasir sendiri memiliki TIL, tumor padat, serta saluran pengembangan yang lebih mendekati pendaftaran dan pengembangan global seperti GT101 dan GT201. Weitao mewakili kurva risiko yang berbeda: lebih awal, lebih berbasis platform, dan lebih dekat dengan ruang imajinasi terapi sel generasi berikutnya.

Membahagikannya membolehkan preferensi risiko modal menjadi jelas.

Dalam perbincangan dengan Wall Street Vision bulan ini, Dr. Chen Kan, rakan kongsi Qiming Ventures dan ketua bersama industri inovasi perubatan, berbicara mengenai pemisahan Shali menjadi Weitao, menyatakan bahawa pelabur yang berbeza mempunyai tahap penerimaan risiko yang berbeza, dan pemisahan membolehkan "institusi pelaburan dengan preferensi risiko yang berbeza" dipasangkan dengan lebih baik.

Ini adalah logik pembahagian platform yang typikal.

TIL adalah garis produk yang mendekati wilayah klinikal yang dalam bagi tumor pepejal. CAR-T dalam badan adalah garis platform yang perlu membina semula model pembuatan dan pemberian rawatan. Apabila diletakkan dalam syarikat yang sama, kedua-duanya akan bersaing untuk bahasa penilaian, bajet modal, dan perhatian pengurusan. Selepas dipisahkan, MicroTao boleh membiayai mengikut tempoh sendiri, menjawab pasaran dengan data sendiri, serta menarik pasangan global menggunakan data platform sendiri.

Tindakan ini tidak boleh hanya dilihat sebagai pemindahan aset.

Lebih tepatnya, ia mengurus aset-aset dengan kedewasaan dan ciri risiko-keuntungan yang berbeza dalam struktur modal yang berbeza.

Mengapa CAR-T dalam badan dinyalakan semula, jawapannya bukan terletak pada teknologi itu sendiri, tetapi di tempat klinikal.

Dr. Chen Kan memberitahu Wall Street View bahawa institusi pelaburan memperhatikan CAR-T dalam badan dan rawatan sel generik, dengan fokus utama pada "penyelesaian sebenar terhadap masalah ketercapaian rawatan". Beliau juga menyebut bahawa teknologi CAR-T dalam badan dan generik memiliki potensi besar untuk mengurangkan kos dan mencapai penghasilan berskala besar.

Penilaian ini sejalan dengan realiti industri CAR-T tradisional dalam beberapa tahun terakhir.

China telah memiliki beberapa CAR-T yang diluluskan, dan CAR-T Claudin18.2 milik Kite Pharma telah membawa CAR-T untuk tumor pepejal ke tahap permohonan pelancaran. Syarikat CAR-T tradisional telah melakukan banyak usaha untuk membuka jalan industri: Fosun Kite dan WuXi Juren telah menyelesaikan pendidikan komersial awal, Legend Biotech membuktikan bahawa CAR-T China boleh menembusi pasaran global dengan Carvykti, manakala Kite Pharma telah mendorong pencapaian sukar iaitu tumor pepejal hingga ke pintu pengawal.

Namun, mereka semua menghadapi satu batasan ketat: pembuatan berindividual secara alami mahal, kitaran secara alami panjang, dan kawalan kualiti secara alami kompleks.

Bagi pesakit tumor darah, menunggu itu sendiri adalah risiko. Bagi pesakit penyakit autoimun, jika ingin memperluas ke populasi yang lebih besar di masa depan, rawatan peribadi dalam skala jutaan individu akan sukar menjadi pilihan biasa. Bagi hospital, setiap pengembangan rawatan sel kompleks bermakna semula organisasi pasukan, tempat, proses, kawalan kualiti dan pembayaran.

Daya tarikan CAR-T dalam badan terletak di sini.

Ia tidak menjanjikan penggantian segera terhadap CAR-T tradisional, tetapi memberikan jalan teknologi untuk mengurangkan kerumitan proses. Ini juga menjadi asas mengapa transaksi luar negara baru-baru ini boleh berlaku secara berterusan: syarikat farmasi besar tidak hanya memperhatikan satu saluran produk, tetapi juga sama ada CAR-T boleh bergerak lebih dekat kepada produk ubat daripada kejuruteraan hospital.

Kata kunci teknikal Weitao adalah penghantaran LNP dan mRNA yang ditargetkan.

Berdasarkan maklumat awam, GT801 menggunakan nanopartikel lipid yang ditargetkan oleh sel T untuk menghantar mRNA yang mengkod CAR anti-CD19.

Abstrak 148 dari konvensi AACR 2026 mengungkapkan hasil pra-klinik dan klinik awal GT801: Reka bentuk mRNA yang dioptimalkan membolehkan platform T-LNP mencapai ekspresi CAR selama lebih daripada 14 hari dalam PBMC manusia; dalam model tikus yang direkonstruksi dengan PBMC manusia, dos 0.1 mpk mampu mencapai penghantaran jenuh reseptor di pelbagai tisu limfoid, dengan pengambilan off-target di bawah 1%; dos intravena tunggal serendah 0.01 mpk mampu mencapai penghapusan lebih daripada 95% sel B. Abstrak juga menyatakan bahawa dalam PBMC daripada donor sihat dan pesakit penyakit autoimun, GT801 mampu mencapai pembunuhan lebih daripada 90% sel B dalam masa 24 jam pada dos serendah 0.1 μg.

Data ini masih sangat awal dan tidak boleh diperbesar secara berlebihan.

Namun ia telah menyentuh isu paling diperhatikan oleh industri: tanpa pengeluaran in vitro, adakah mungkin menghasilkan CAR-T yang cukup dengan selamat? Apakah pemberian ulang boleh menghasilkan ekspresi CAR yang boleh dikawal? Apakah penghantaran terarah boleh mengurangkan pengambilan oleh sel bukan sasaran? Apakah penghasilan dalam badan boleh menjadikan terapi ini benar-benar boleh diakses?

Dalam perbincangan dengan Wall Street Vision bulan ini, Dr. Liu Yarong, pendiri dan CEO Shali Bio serta pendiri dan CEO Weitao Bio, juga berbicara dengan sangat berhati-hati. Beliau mengatakan bahawa In Vivo CAR adalah kaedah rawatan baharu, dan pada masa ini "tidak ada penyelesaian matang yang boleh dirujuk, hanya boleh mengeksplorasi sendiri". Beliau juga mengingatkan bahawa sehingga kini tiada produk In Vivo CAR mana-mana negara yang telah memasuki ujian klinikal pendaftaran, dan tempoh 5 hingga 6 tahun mungkin lebih sesuai secara realistik.

Ini juga merupakan realiti yang perlu dihadapi oleh syarikat CAR-T dalam badan pada masa ini.

Isyarat klinikal awal boleh meningkatkan perhatian pasaran, tetapi belum mencukupi untuk membentuk kesimpulan yang pasti. Yang lebih penting seterusnya ialah menggunakan sampel yang lebih besar, pengikutan yang lebih panjang, dan sistem CMC yang lebih standard untuk menjawab soalan mengenai pengawasan, dos, frekuensi, keselamatan jangka panjang, dan pemilihan indikasi.

Dr. Liu Yarong juga menyebut bahawa tiga atau empat tahun lalu, mereka terus berfokus pada pendekatan rak dan CAR-T in vivo kerana "ketercapaian sentiasa menjadi masalah." Pernyataan ini juga menjelaskan latar belakang industri di sebalik pilihan MicroTao terhadap jalan CAR-T in vivo.

Dari perspektif industri, ini juga merupakan anggapan komersial paling penting bagi CAR-T dalam badan: adakah rawatan sel boleh dicapai, digunakan, dan dijangkau oleh lebih ramai pesakit.

Kepopuleran CAR-T dalam tubuh hari ini sangat menyerupai masa sepuluh tahun lalu apabila CAR-T baru saja ditemui semula oleh modal global. Namun, industri hari ini lebih matang dan lebih pemilih. Konsep semata tidak lagi mencukupi; modal mencari isyarat klinikal, MNC mencari perluasan platform, doktor mencari manfaat sebenar, dan pesakit mencari sama ada mereka boleh menunggu.

Makna pembiayaan ini oleh Weitao mungkin terletak di sini. Ia memberikan catatan tahapan yang lebih jelas kepada CAR-T di dalam China: jalan ini sedang berpindah dari konsep platform ke tahap paralel pembiayaan, pengesahan klinikal, dan pengesahan industri.

Ini bukan akan menjadi litar jangka pendek. Data tubuh manusia, umpan balik pengawasan, kestabilan pengeluaran, dan model pembayaran yang muncul berturut-turut dalam beberapa tahun ke depan akan benar-benar menentukan arah industri CAR-T dalam tubuh.