In Vivo CAR-T entre en phase de financement et de validation

Au cours des douze derniers mois, le CAR-T in vivo a de nouveau attiré l'attention des investisseurs, et plusieurs transactions ont relancé le potentiel commercial de cette voie.

AbbVie a annoncé en 2025 l'acquisition de Capstan pour un montant maximal de 2,1 milliards de dollars. AstraZeneca a acquis EsoBiotec. Eli Lilly a annoncé en avril 2026 l'acquisition de Kelonia pour un montant maximal de 7 milliards de dollars.

Plusieurs multinationales ont agi successivement, démontrant que la thérapie CAR-T est devenue leur cible principale pour saisir la plateforme thérapeutique de la prochaine génération ; l'investissement de 7 milliards de dollars de Lilly a déjà confirmé le potentiel de cette thérapie.

L'attention des capitaux se porte sur les CAR-T in vivo, mais le problème fondamental reste la mise en œuvre industrielle non encore entièrement résolue des CAR-T traditionnels.

Les thérapies CAR-T traditionnelles ont démontré la limite d'efficacité du traitement cellulaire. Des entreprises telles que Fosun Kite, WuXi Jujie, Legend Biotech, TruCure Biotech, Heyuan Biotech et Kite Pharma ont fait passer la thérapie CAR-T en Chine de la notion à l'approbation, à la production, à l'admission à l'hôpital et à la négociation de remboursement. Mais le secteur comprend de plus en plus que les véritables défis ne se limitent jamais à l'approbation.

Ce qui est difficile, c’est que les patients ne peuvent pas toujours se permettre d’attendre. Ce qui est difficile, c’est si les hôpitaux peuvent accueillir à grande échelle. Ce qui est difficile, c’est comment le système de paiement peut absorber des prix à l’échelle du million. Ce qui est difficile, c’est comment le modèle de production « un patient, un médicament » peut devenir un business durable.

Le CAR-T in vivo attire des capitaux précisément parce qu'il tente de réécrire simultanément ces plusieurs étapes : réduire les étapes in vitro consistant à prélever les cellules, les modifier, les amplifier, les contrôler qualité, puis les réinjecter, en envoyant les instructions génétiques directement dans l'organisme du patient afin que ses propres cellules T génèrent du CAR-T in vivo.

Si ce parcours est validé par des données cliniques, la manière de produire les thérapies cellulaires et la logique de paiement pourraient toutes deux évoluer.

Dans ce contexte, le 29 avril, Weitao Biology a annoncé avoir récemment bouclé successivement des rounds de financement A et A+, avec un montant total levé dépassant 50 millions de dollars américains.

Selon les informations divulguées par l'entreprise sur ses actionnaires, de nombreux fonds d'investissement renommés sont présents, ce qui illustre clairement l'objectif de positionnement stratégique des capitaux dans le CAR-T interne. Zhenxin Valley Capital et Decheng Capital ont mené les rounds, tandis que OrbiMed, Han Kang Capital, le fonds d'investissement en innovation d'Eisai, Jianfa Emerging Investment, ainsi que les anciens actionnaires Qiming Venture Partners, Shunxi Fund et Xingze Capital ont participé en tant qu'investisseurs suivants.

Pour une entreprise précoce issue d'une scission de Sandridge Biosciences et axée sur les CAR-T in vivo, ce type de combinaison signifie que les CAR-T in vivo sont entrés dans une phase de tarification institutionnelle plus claire.

WeTao provient de la plateforme in vivo CAR-T de Sand Grain Bio.

Les informations publiques indiquent que Weitao a été fondée le 25 juin 2025 et développe une ligne de produits CAR-T in vivo basée sur un système de livraison LNP ciblé, destiné aux tumeurs hématologiques et aux maladies auto-immunes. Son projet principal, GT801, est un candidat CAR-T in vivo ciblant CD19 via les technologies T-LNP et mRNA.

Le financement de ce jour sera principalement utilisé pour faire avancer les essais cliniques et les démarches d'enregistrement du GT801, ainsi que pour élargir l'équipe de recherche-développement et construire la plateforme. Cette phrase est simple, mais elle cache un problème structurel d'entreprise.

Le sable lui-même possède des TIL, des tumeurs solides, et des lignées telles que GT101 et GT201, plus proches de l'enregistrement et du développement mondial. MicroTao représente une autre courbe de risque : plus précoce, plus plateforme, plus proche de l'espace d'imaginaire des thérapies cellulaires de prochaine génération.

Le séparer permet de rendre claire la préférence au risque des capitaux.

Lors d'un entretien avec Wall Street View ce mois-ci, le Dr. Chen Kan, associé de Qiming Venture Partners et co-responsable de l'industrie de l'innovation médicale, a déclaré que différents investisseurs ont des niveaux d'acceptation du risque variés, et que la séparation permettrait de mieux appairer les institutions d'investissement selon leurs préférences de risque.

C'est une logique de séparation de plateforme typique.

TIL est une ligne de produits proche des zones cliniques profondes des tumeurs solides. Les CAR-T in vivo constituent une plateforme visant à reconstruire les modèles de fabrication et d'administration. Les maintenir au sein d'une même entreprise les exposerait à une concurrence pour les langages d'évaluation, les budgets capitaux et l'attention de la direction. En les séparant, MicroTao peut lever des fonds à son propre rythme, répondre au marché avec ses propres données et attirer des partenaires mondiaux grâce à ses propres données de plateforme.

Cet mouvement ne doit pas être considéré uniquement comme un transfert d'actifs.

Plus précisément, il s'agit de gérer des actifs de différentes maturités et de différents profils de risque et de rendement au sein de structures de capital distinctes.

Pourquoi les CAR-T in vivo sont-ils réactivés ? La réponse ne réside pas dans la technologie elle-même, mais sur le terrain clinique.

Dr. Chen Kan a déclaré à Wall Street View que les institutions d'investissement s'intéressent aux thérapies CAR-T in vivo et aux traitements cellulaires universels, car elles visent à « résoudre véritablement le problème d'accessibilité des thérapies ». Il a également souligné que les technologies CAR-T in vivo et universelles présentent un fort potentiel de réduction des coûts et de mise en œuvre de la production à grande échelle.

Ce jugement correspond exactement à la réalité industrielle du CAR-T traditionnel au cours des dernières années.

La Chine a déjà approuvé plusieurs thérapies CAR-T. La thérapie CAR-T Claudin18.2 de Celyad a également poussé les thérapies CAR-T pour les tumeurs solides jusqu’au stade de demande d’autorisation de mise sur le marché. Les entreprises traditionnelles de CAR-T ont accompli un travail considérable pour ouvrir la voie à l’industrie : Fosun Kite et WuXi JUNON ont mené les premières initiatives éducatives commerciales,而 Legend Biotech a démontré avec Carvykti que les thérapies CAR-T chinoises peuvent s’exporter à l’échelle mondiale, et Celyad a fait progresser ce défi difficile qu’est le traitement des tumeurs solides jusqu’à la porte des autorités de régulation.

Mais elles font toutes face à une contrainte rigide : la fabrication individualisée est naturellement coûteuse, les cycles sont naturellement plus longs, et le contrôle qualité est naturellement complexe.

Pour les patients atteints de maladies du sang, attendre constitue en soi un risque. Pour les patients atteints de maladies auto-immunes, si l'on souhaite élargir l'accès à une population plus vaste, un traitement individualisé à l'échelle du million d'individus sera difficile à rendre courant. Pour les hôpitaux, chaque expansion d'un traitement cellulaire complexe implique une réorganisation des équipes, des locaux, des processus, du contrôle de la qualité et du financement.

L'attrait des CAR-T in vivo réside ici.

Il ne promet pas de remplacer immédiatement les CAR-T traditionnels, mais offre effectivement une voie technologique pour réduire la complexité du processus. Cela constitue également la base des récents échanges à l'étranger : les grandes entreprises pharmaceutiques ne se concentrent pas uniquement sur un seul pipeline, mais aussi sur la capacité des CAR-T à s'approcher davantage d'un produit pharmaceutique à partir d'un procédé hospitalier.

Les mots-clés techniques de Weitao sont la livraison ciblée LNP et l'ARNm.

Selon les données publiques, GT801 utilise des particules lipidiques nanométriques ciblant les cellules T pour délivrer l'ARNm codant pour le CAR anti-CD19.

L'abstract 148 de la conférence AACR 2026 a révélé les résultats précliniques et cliniques initiaux de GT801 : la conception optimisée de l'ARNm permet au plateau T-LNP d'atteindre une expression CAR supérieure à 14 jours dans les PBMC humains ; dans un modèle murin reconstitué avec des PBMC humaines, une dose de 0,1 mpk permet une livraison saturante des récepteurs dans plusieurs tissus lymphatiques, avec une prise hors cible inférieure à 1 % ; une seule administration intraveineuse à une dose aussi faible que 0,01 mpk permet d'éliminer plus de 95 % des cellules B. L'abstract indique également que, chez les PBMC provenant de donneurs sains et de patients atteints de maladies auto-immunes, GT801 réalise une lyse de plus de 90 % des cellules B en 24 heures à une dose aussi faible que 0,1 μg.

Ces données sont encore très précoces et ne doivent pas être exagérées.

Mais il aborde déjà les questions les plus cruciales pour l'industrie : sans lavage, peut-on produire en toute sécurité une quantité suffisante de CAR-T ? En cas de réadministration, peut-on contrôler l'expression du CAR ? Avec une livraison ciblée, peut-on réduire l'absorption par les cellules non ciblées ? En production in vivo, peut-on rendre cette thérapie véritablement accessible ?

Ce mois-ci, lors d'un entretien avec Wall Street View, la Dr. Liu Yarong, fondatrice et PDG de Sandgrain Bio et fondatrice et PDG de Weitao Bio, s'est également montrée très mesurée. Elle a déclaré que l'In Vivo CAR constitue une nouvelle approche thérapeutique, et qu'« il n'existe pour l'instant aucun modèle成熟 à consulter, il faut donc explorer par soi-même ». Elle a également souligné qu'aucun produit In Vivo CAR n'a encore été enregistré pour des essais cliniques au niveau mondial, et que la durée réalistiquement prévisible pourrait être de 5 à 6 ans.

C'est également la réalité que les entreprises de CAR-T in vivo doivent actuellement affronter.

Les signaux cliniques précoces peuvent augmenter l'intérêt du marché, mais ne suffisent pas à établir une conclusion définitive. Ce qui suit est plus crucial : répondre aux questions réglementaires, de dosage, de fréquence, de sécurité à long terme et de sélection des indications à l'aide d'un échantillon plus vaste, d'une période de suivi plus longue et d'un système CMC plus standardisé.

Dr. Liu Yarong a également mentionné que, il y a trois ou quatre ans, ils avaient choisi de se concentrer sur les approches de type « étagère » et CAR-T in vivo, car « l'accessibilité reste toujours un problème ». Cette déclaration explique également le contexte industriel qui a conduit Weitao à opter pour la voie du CAR-T in vivo.

Du point de vue de l'industrie, c'est également l'hypothèse commerciale la plus cruciale pour les CAR-T in vivo : les thérapies cellulaires pourront-elles être accessibles, disponibles et abordables pour un plus grand nombre de patients ?

La popularité du CAR-T in vivo aujourd'hui ressemble à celle du CAR-T il y a dix ans, lorsqu'il a été redécouvert par les capitaux mondiaux. Mais l'industrie d'aujourd'hui est plus mature et plus exigeante. Un simple concept ne suffit plus : les capitaux recherchent des signaux cliniques, les grandes entreprises pharmaceutiques examinent l'extension de la plateforme, les médecins s'intéressent aux bénéfices réels, et les patients veulent savoir s'ils pourront y accéder à temps.

Le sens de ce tour de financement de Weitao réside peut-être ici. Il apporte un commentaire plus clair sur les étapes du CAR-T en Chine : cette voie passe désormais de la conception plateforme à une phase où financement, validation clinique et validation industrielle se déroulent en parallèle.

Ce ne sera pas un secteur à cycle court. Les données corporelles, les retours réglementaires, la stabilité de la production et les modèles de paiement qui émergeront au cours des prochaines années détermineront réellement l'orientation de l'industrie des CAR-T in vivo.