ในช่วงกว่าหนึ่งปีที่ผ่านมา In Vivo (ภายในร่างกาย) CAR-T กลับเข้าสู่สายตาของนักลงทุนอีกครั้ง ด้วยธุรกรรมหลายรายการที่ช่วยฟื้นฟูความเป็นไปได้ทางธุรกิจของเส้นทางนี้
AbbVie ประกาศซื้อ Capstan สูงสุด 2.1 พันล้านดอลลาร์สหรัฐในปี 2025 AstraZeneca ซื้อ EsoBiotec Eli Lilly ประกาศซื้อ Kelonia สูงสุด 7.0 พันล้านดอลลาร์สหรัฐในเดือนเมษายน 2026
บริษัทข้ามชาติหลายแห่งได้ลงมือดำเนินการทีละแห่ง แสดงให้เห็นว่า CAR-T ในร่างกายได้กลายเป็นแพลตฟอร์มการรักษาในยุคถัดไปที่พวกเขามุ่งมั่นจะครองส่วนแบ่งตลาด งบประมาณ 7,000 ล้านดอลลาร์สหรัฐของ Eli Lilly ได้ยืนยันศักยภาพของ liệu phápนี้แล้ว
ทุนให้ความสนใจกับ CAR-T ภายในร่างกาย แต่ประเด็นหลักยังคงเป็นปัญหาการผลิตในเชิงพาณิชย์ที่ CAR-T แบบดั้งเดิมยังแก้ไม่เสร็จ
CAR-T แบบดั้งเดิมได้พิสูจน์ขีดจำกัดของประสิทธิภาพการรักษาด้วยเซลล์แล้ว บริษัทต่างๆ เช่น Fosun Kite, WuXi JUNO, Legend Biotech, Trinus Bio, Harmony Bio และ Kite Pharma ได้ผลักดัน CAR-T ของจีนจากแนวคิดสู่การได้รับการอนุมัติ การผลิต การเข้ารับการรักษาในโรงพยาบาล และการเจรจาค่าใช้จ่าย แต่อุตสาหกรรมก็เริ่มตระหนักมากขึ้นว่า จุดที่ยากที่สุดไม่ได้อยู่ที่การได้รับการอนุมัติเพียงอย่างเดียว
สิ่งที่ยากคือผู้ป่วยจะรับได้หรือไม่กับการรอคอย สิ่งที่ยากคือโรงพยาบาลจะสามารถรับภาระในระดับการผลิตขนาดใหญ่ได้หรือไม่ สิ่งที่ยากคือราคาในระดับล้านจะถูกระบบการชำระเงินรองรับได้อย่างไร สิ่งที่ยากคือตรรกะการผลิตยาสำหรับแต่ละบุคคลจะเปลี่ยนเป็นธุรกิจที่ยั่งยืนได้อย่างไร
CAR-T ในร่างกายดึงดูดทุนเพราะมันพยายามแก้ไขคำถามเหล่านี้ทั้งหมดพร้อมกัน: ลดขั้นตอนภายนอกร่างกาย เช่น การเก็บเซลล์ การดัดแปลง การขยายจำนวน การตรวจสอบคุณภาพ และการถ่ายกลับเข้าร่างกาย โดยส่งคำสั่งทางพันธุกรรมเข้าสู่ร่างกายผู้ป่วย เพื่อให้เซลล์ T ของผู้ป่วยเองสร้าง CAR-T ภายในร่างกาย
หากเส้นทางนี้ได้รับการยืนยันด้วยข้อมูลทางคลินิก วิธีการผลิตการรักษาด้วยเซลล์และตรรกะการชำระเงินอาจเปลี่ยนแปลงได้
ในบริบทนี้ เมื่อวันที่ 29 เมษายน วีเทาไบโอโลยีประกาศว่าได้ปิดการระดมทุนรอบ A และรอบ A+ อย่างต่อเนื่องในช่วงไม่กี่วันที่ผ่านมา โดยมีขนาดการระดมทุนรวมเกิน 50 ล้านดอลลาร์สหรัฐ
ตามข้อมูลผู้ถือหุ้นที่บริษัทเปิดเผย ผู้ลงทุนด้านสตาร์ทอัพชั้นนำหลายรายมีส่วนร่วม ซึ่งชี้ให้เห็นเป้าหมายชัดเจนในการจัดวางทุนสำหรับ CAR-T ภายในบริษัท ซินซินกูแคปิตอลและเด่ฉิงแคปิตอลเป็นผู้นำการระดมทุน ขณะที่ออร์บิเมด ฮั่นคังแคปิตอล เอฟฟุคุอินโนเวชั่นเวนเจอร์ส เจี้ยนฟ่า เนวอีมจ์อินเวสต์เมนต์ และผู้ถือหุ้นเดิมอย่างชีหมิงแคปิตอล ซุนซีฟันด์ และซิงเจ๋อแคปิตอล ร่วมลงทุน
สำหรับบริษัทเริ่มต้นที่แยกตัวออกจาก Sandhill Biosciences และมุ่งเน้นไปที่ CAR-T ภายในร่างกาย การจัดกลุ่มนี้หมายความว่า CAR-T ภายในร่างกายได้เข้าสู่ระยะการกำหนดราคาโดยสถาบันที่ชัดเจนยิ่งขึ้น
ทำไม WeiTao ถึงต้องแยกออกมา
Wei Tao มาจากแพลตฟอร์ม CAR-T ของ Sand Grain Biotech
ข้อมูลสาธารณะแสดงว่า Weitao ก่อตั้งเมื่อวันที่ 25 มิถุนายน 2025 โดยพัฒนาสายผลิตภัณฑ์ CAR-T ภายในร่างกายบนพื้นฐานของระบบส่งมอบ LNP เป้าหมาย เพื่อใช้รักษาโรคเลือดและโรคภูมิคุ้มกันทำลายตัวเอง โครงการหลักของบริษัทคือ GT801 ซึ่งเป็นผลิตภัณฑ์ทดลอง CAR-T ภายในร่างกายที่มุ่งเป้าไปที่ CD19 ผ่านทาง T-LNP และ mRNA
การระดมทุนใหม่วันนี้จะใช้หลักๆ สำหรับการผลักดันการทดลองทางคลินิกและการยื่นขอขึ้นทะเบียน GT801 รวมถึงการขยายทีมวิจัยและสร้างแพลตฟอร์ม ประโยคนี้ดูเรียบง่าย แต่สะท้อนปัญหาโครงสร้างองค์กร
Sandgrit มี TIL, เนื้องอกของร่างกายจริง, และสายผลิตภัณฑ์ที่ใกล้เคียงกับการลงทะเบียนและการพัฒนาทั่วโลก เช่น GT101 และ GT201 ส่วน Weitao แทนความเสี่ยงในรูปแบบอื่น: ระยะเริ่มต้นมากกว่า แบบแพลตฟอร์มมากกว่า และใกล้เคียงกับจินตนาการเกี่ยวกับการรักษาด้วยเซลล์รุ่นถัดไป
การแยกมันออกมานั้น ประโยชน์ที่ชัดเจนที่สุดคือทำให้ความชอบเสี่ยงของทุนชัดเจน
ในการสัมภาษณ์กับ Wall Street Vision 本月 ดร. เฉิน คัน หุ้นส่วนของ Qiming Venture Partners และหัวหน้าร่วมด้านนวัตกรรมทางการแพทย์ ได้พูดถึงการแยกตัวของ Shagai เป็น Weitao ว่า นักลงทุนแต่ละรายมีระดับความยอมรับความเสี่ยงที่แตกต่างกัน การแยกตัวช่วยให้ “สถาบันการลงทุนที่มีความชอบด้านความเสี่ยงต่างกัน” ได้รับการจับคู่ที่เหมาะสมยิ่งขึ้น
นี่คือตรรกะการแยกแพลตฟอร์มแบบดั้งเดิม
TIL เป็นสายผลิตภัณฑ์ที่เข้าใกล้พื้นที่เชิงคลินิกของเนื้องอกแข็ง CAR-T ในร่างกายเป็นสายแพลตฟอร์มที่ต้องสร้างรูปแบบการผลิตและการให้ยาขึ้นใหม่ เมื่ออยู่ในบริษัทเดียวกัน ทั้งสองสายจะแข่งขันกันเพื่อแย่งชิงภาษาการประเมินมูลค่า งบประมาณทุน และความสนใจของผู้บริหาร เมื่อแยกออกแล้ว MicroTao สามารถระดมทุนด้วยจังหวะของตนเอง ตอบคำถามตลาดด้วยข้อมูลของตนเอง และดึงดูดพันธมิตรทั่วโลกด้วยข้อมูลแพลตฟอร์มของตนเอง
การกระทำนี้ไม่ควรมองเพียงเป็นการย้ายสินทรัพย์
พูดให้แม่นยำกว่านั้น มันคือการจัดการสินทรัพย์ที่มีระดับความสุกงอมและความเสี่ยงผลตอบแทนต่างกัน ไว้ในโครงสร้างทุนที่แตกต่างกัน
จุดเริ่มต้นคือปัญหาทางคลินิก
ทำไม CAR-T ในร่างกายจึงถูกจุดประกายอีกครั้ง คำตอบไม่อยู่ที่เทคโนโลยีเอง แต่อยู่ที่สถานการณ์ทางคลินิก
ดร. เจิ้น คัน กล่าวกับ Wall Street Vision ว่า สถาบันการลงทุนให้ความสนใจกับ CAR-T ภายในร่างกายและการรักษาด้วยเซลล์แบบสากล โดยมีจุดสำคัญอยู่ที่ “การแก้ไขปัญหาการเข้าถึงการรักษาอย่างแท้จริง” เขายังระบุว่า เทคโนโลยี CAR-T ภายในร่างกายและแบบสากลมีศักยภาพในการลดต้นทุนอย่างมีนัยสำคัญและบรรลุการผลิตในปริมาณใหญ่
การตัดสินนี้สอดคล้องกับความเป็นจริงของอุตสาหกรรม CAR-T แบบดั้งเดิมในช่วงหลายปีที่ผ่านมา
จีนได้อนุมัติ CAR-T หลายตัวแล้ว และ CAR-T ของ Claudin18.2 ของ Kexing Pharma ได้ผลักดัน CAR-T สำหรับเนื้องอกของแข็งให้เข้าสู่ขั้นตอนการยื่นขออนุมัติการวางตลาด บริษัท CAR-T แบบดั้งเดิมได้ดำเนินงานสร้างพื้นฐานอุตสาหกรรมอย่างมาก: Fosun Kite และ WuXi Jujian ได้ดำเนินการให้ความรู้ด้านการพาณิชย์ครั้งแรกๆ ในอุตสาหกรรม ขณะที่ Legend Biotech ได้พิสูจน์ด้วย Carvykti ว่า CAR-T ของจีนสามารถก้าวสู่ตลาดโลกได้ และ Kexing ได้ผลักดันเรื่องที่ยากอย่าง CAR-T สำหรับเนื้องอกของแข็งให้ใกล้ถึงประตูของหน่วยงานกำกับดูแล
แต่พวกมันต่างเผชิญกับข้อจำกัดที่ยาก: การผลิตแบบเฉพาะบุคคลมีต้นทุนสูงโดยธรรมชาติ รอบเวลายาวนานโดยธรรมชาติ และการควบคุมคุณภาพซับซ้อนโดยธรรมชาติ
สำหรับผู้ป่วยมะเร็งเม็ดเลือด การรอคอยนั้นเป็นความเสี่ยงเอง สำหรับผู้ป่วยโรคภูมิคุ้มกันทำร้ายตัวเอง หากต้องการขยายไปยังประชากรขนาดใหญ่ในอนาคต การรักษาแบบเฉพาะบุคคลที่มีจำนวนผู้ป่วยถึงล้านรายจะยากที่จะกลายเป็นทางเลือกมาตรฐาน สำหรับโรงพยาบาล การขยายการรักษาด้วยเซลล์ที่ซับซ้อนแต่ละครั้ง หมายถึงการจัดระเบียบใหม่ของทีมงาน สถานที่ กระบวนการ คุณภาพ และการชำระเงิน
ความน่าดึงดูดของ CAR-T ในร่างกายอยู่ที่นี่
มันไม่ได้สัญญาว่าจะแทนที่ CAR-T แบบดั้งเดิมทันที แต่ได้เสนอเส้นทางเทคโนโลยีที่ช่วยลดความซับซ้อนของกระบวนการ นี่คือพื้นฐานที่ทำให้การซื้อขายต่างประเทศในช่วงไม่กี่เดือนที่ผ่านมาสามารถเกิดขึ้นต่อเนื่องได้: บริษัทยาขนาดใหญ่ให้ความสนใจไม่เพียงแค่สายผลิตภัณฑ์เดียว แต่ยังรวมถึงความสามารถของ CAR-T ในการก้าวจากโครงการในโรงพยาบาลให้ใกล้เคียงกับผลิตภัณฑ์ยาจริง
ข้อมูลระยะแรกและคำถามที่ยังไม่ได้รับคำตอบ
คำสำคัญทางเทคนิคของเว่ยเท้าคือการส่งมอบ LNP และ mRNA
ตามข้อมูลสาธารณะ GT801 ใช้อนุภาคลิปิดที่มีเซลล์ T เป็นเป้าหมายในการส่ง mRNA ที่เข้ารหัส CAR ต่อต้าน CD19
การประชุม AACR ปี 2026 ฉบับบทคัดย่อที่ 148 เปิดเผยผลการศึกษาเชิงก่อนการทดลองและผลการทดลองเบื้องต้นของ GT801: การออกแบบ mRNA ที่ได้รับการปรับปรุงทำให้แพลตฟอร์ม T-LNP สามารถสร้างการแสดง CAR ได้นานกว่า 14 วันใน PBMC ของมนุษย์; ในแบบจำลองหนูที่สร้างขึ้นจาก PBMC มนุษย์ ขนาดยา 0.1 mpk สามารถส่งมอบตัวรับให้เต็มที่ในเนื้อเยื่อต่อมน้ำเหลืองหลายแห่ง โดยการดูดซึมโดยไม่เป้าหมายต่ำกว่า 1%; การให้ยาทางหลอดเลือดเพียงครั้งเดียวในขนาดยาเพียง 0.01 mpk ก็สามารถกำจัดเซลล์ B ได้มากกว่า 95% บทคัดย่อยยังระบุว่า ใน PBMC จากผู้บริจาคมีสุขภาพดีและผู้ป่วยโรคภูมิคุ้มกันทำลายตนเอง GT801 สามารถฆ่าเซลล์ B ได้มากกว่า 90% ภายใน 24 ชั่วโมงที่ขนาดยาเพียง 0.1 μg
ข้อมูลเหล่านี้ยังอยู่ในระยะเริ่มต้นมาก และไม่ควรถูกขยายความเกินไป
แต่มันได้สัมผัสกับปัญหาที่อุตสาหกรรมให้ความสนใจมากที่สุด: สามารถผลิต CAR-T ได้เพียงพออย่างปลอดภัยโดยไม่ต้องล้างหรือไม่? การให้ยาซ้ำ สามารถควบคุมการแสดงออกของ CAR ได้หรือไม่? การส่งมอบแบบเป้าหมาย สามารถลดการดูดซึมโดยเซลล์ที่ไม่ใช่เป้าหมายได้หรือไม่? การสร้างภายในร่างกาย สามารถทำให้การรักษาเข้าถึงได้จริงหรือไม่?
ในเดือนนี้ ในการพูดคุยกับ Wall Street Vision ดร. เหลียน ยาโร่ ผู้ก่อตั้งและซีอีโอของ Sandgrouse Biotech และผู้ก่อตั้งและซีอีโอของ Weitao Biotech ก็พูดอย่างระมัดระวัง เธอกล่าวว่า In Vivo CAR เป็นวิธีการรักษาแบบใหม่ ปัจจุบัน “ยังไม่มีแนวทางที่สุกงอมที่สามารถอ้างอิงได้ ต้องค้นคว้าด้วยตนเอง” เธอยังเตือนว่า ขณะนี้ยังไม่มีผลิตภัณฑ์ In Vivo CAR ใดๆ ที่เข้าสู่การทดลองทางคลินิกเพื่อการขึ้นทะเบียน ระยะเวลา 5 ถึง 6 ปีอาจเป็นช่วงเวลาที่สอดคล้องกับความเป็นจริงมากกว่า
นี่ก็คือความเป็นจริงที่บริษัท CAR-T ในร่างกายต้องเผชิญในขณะนี้
สัญญาณทางคลินิกในระยะเริ่มต้นสามารถเพิ่มความสนใจของตลาด แต่ยังไม่เพียงพอที่จะสรุปได้อย่างแน่นอน สิ่งที่สำคัญยิ่งกว่าต่อไปคือการใช้ขนาดตัวอย่างที่ใหญ่ขึ้น การติดตามผลที่ยาวนานขึ้น และระบบ CMC ที่เป็นมาตรฐานมากขึ้น เพื่อตอบคำถามเกี่ยวกับการกำกับดูแล ปริมาณยา ความถี่ ความปลอดภัยระยะยาว และการเลือกโรคที่เหมาะสม
ดร.หลิวยาโร่ยังกล่าวเพิ่มเติมว่า เมื่อสามหรือสี่ปีก่อน การยึดมั่นในแนวทางแบบชั้นวางสินค้าและ CAR-T ในร่างกายเกิดจาก “ความสามารถเข้าถึงยังคงเป็นปัญหาเสมอ” คำพูดนี้ยังอธิบายบริบทอุตสาหกรรมที่ทำให้เว่ยเทาเลือกเส้นทาง CAR-T แบบในร่างกาย
ในมุมมองของอุตสาหกรรม นี่ยังเป็นสมมติฐานทางธุรกิจที่สำคัญที่สุดของ CAR-T ภายในร่างกาย: การรักษาด้วยเซลล์จะสามารถเข้าถึง ใช้งาน และจ่ายได้สำหรับผู้ป่วยจำนวนมากขึ้นหรือไม่
ความนิยมของ CAR-T ในร่างกายวันนี้ คล้ายกับเมื่อสิบปีก่อนที่ CAR-T เพิ่งถูกทุนทั่วโลกค้นพบอีกครั้ง แต่อุตสาหกรรมในวันนี้มีความสุกงอมและเลือกสรรมากขึ้น แนวคิดเพียงอย่างเดียวไม่เพียงพออีกต่อไป ทุนต้องการสัญญาณทางคลินิก บริษัทข้ามชาติต้องการการขยายตัวของแพลตฟอร์ม แพทย์ต้องการผลประโยชน์จริง และผู้ป่วยต้องการรู้ว่าจะรอได้หรือไม่
ความหมายของการระดมทุนครั้งนี้ของเว่ยเทา อาจอยู่ที่จุดนี้เอง มันทำให้ CAR-T ในจีนมีจุดหมายที่ชัดเจนยิ่งขึ้นในแต่ละขั้นตอน: เส้นทางนี้กำลังก้าวเข้าสู่ระยะที่การวางแผนแพลตฟอร์ม พร้อมกับการยืนยันผ่านการระดมทุน การยืนยันทางคลินิก และการยืนยันเชิงอุตสาหกรรม กำลังเกิดขึ้นพร้อมกัน
นี่จะไม่ใช่การแข่งขันระยะสั้น ข้อมูลร่างกายมนุษย์ ข้อเสนอแนะด้านการกำกับดูแล ความเสถียรในการผลิต และแบบจำลองการชำระเงินที่จะปรากฏอย่างค่อยเป็นค่อยไปในอีกไม่กี่ปีข้างหน้าต่างหาก ที่จะกำหนดทิศทางของอุตสาหกรรม CAR-T ภายในร่างกาย